Erydel, i progressi nella cura dell’Atassia Telangiectasia (At)

Urbino – EryDel annuncia i risultati top-line dello studio di fase 3 ATTeST che dimostrano un significativo beneficio clinico di EryDex nel trattamento dell’Atassia Telangiectasia

EryDel SpA, società biotecnologica spin off dell’Università di Urbino, impegnata in terapie innovative nel trattamento di malattie rare attraverso i globuli rossi del paziente, ha annunciato i risultati dello studio ATTeST condotto in pazienti affetti da Atassia Telangiectasia (AT), una malattia neurodegenerativa rara per la quale attualmente non esistono terapie.

Bresso (Milano); Italia – 12 Luglio 2021 – EryDel SpA, società biotecnologica impegnata nello sviluppo e
commercializzazione di terapie innovative per il trattamento di malattie rare attraverso l’impiego di una
tecnologia proprietaria che utilizza i globuli rossi del paziente, ha annunciato i risultati dello studio
ATTeST condotto in pazienti affetti da Atassia Telangiectasia (AT), una malattia neurodegenerativa rara
per la quale attualmente non esistono terapie.
ATTeST è uno studio clinico di Fase 3 cardine, multicentrico, in doppio cieco e controllato con placebo,
condotto negli Stati Uniti, in Europa, in Asia, in Australia e in Africa. 175 pazienti di età pari o superiore a 6
anni con AT sono stati arruolati e randomizzati a EryDex in alta o bassa dose o a trattamento placebo in un
rapporto 1:1:1. La durata del trattamento era pari a 6 mesi per l’efficacia ed è stata estesa a 12 mesi per la
valutazione della sicurezza a lungo termine.
L’end-point primario riguardava il cambiamento dalla baseline a 6 mesi verso placebo della scala neurologica
mICARS (modified International Cooperative Ataxia Rating Scale) e per gli Stati Uniti della RmICARS (Rescored
mICARS). L’analisi prestabilita Intent to Treat (ITT) dei pazienti con età dai 6 ai 9 anni (N=88) ha dimostrato
differenze statisticamente e clinicamente significative verso il placebo (mICARS p=0.020 and RmICARS
p=0.025). Questi risultati sono anche supportati da un’analisi dell’endpoint secondario (key secondary
endpoint), e cioè dalla valutazione dell’impressione globale clinica di cambiamento (CGI-C, p=0.04) e dalla
valutazione del paziente stesso della qualità della vita misurata sull’analoga scala visisa EuroQol che hanno
rafforzato la significatività dei risultati ottenuti.
L’analisi del profilo di sicurezza a 6 mesi (che include anche le informazioni sulla sicurezza dei pazienti che, al
momento del data lock, hanno completato i 12 mesi di studio) ha dimostrato che EryDex è ben tollerato e
non ha evidenziato segnali preoccupanti sotto il profilo della sicurezza, segnali che potrebbero maniferstarsi
con l’uso cronico di steroidi.
“I risultati dello studio ATTEsT offrono, per la prima volta, ai pazienti affetti da Atassia Telangiectasia, la
prospettiva di un trattamento sicuro ed efficace. Si tratta di un risultato davvero incoraggiante per l’intera
comunità AT che fino a questo momento non disponeva di un trattamento efficace“ ha commentato Howard
Lederman, Professore di Pediatria, Medicina e Patologia all’Università Johns Hopkins e principale
investigatore dello studio ATTeST al centro ospedaliero della Johns Hopkins di Baltimora.
Stefan Zielen, Professore di Allergologia e Pneumologia e principale investigatore dello studio ATTeST alla
Clinica Universitaria Goethe di Francoforte ha aggiunto:” l’Atassia Telangiectasia è una malattia devastante
a insorgenza nella prima infanzia che colpisce pazienti in tutto il mondo senza alcuna prospettiva di
intervento terapeutico significativo. I dati della storia naturale mostrano che questa malattia progredisce
rapidamente, in particolare nei bambini di età inferiore a 10 anni. I risultati di questo studio indicano un
rallentamento significativo della progressione della malattia e danno nuova speranza di miglioramento della
vita ai nostri pazienti e alle loro famiglie”.
Guenter R Janhofer, responsabile medico di EryDel SpA, ha concluso che i risultati di efficacia statisticamente
significativi e clinicamente rilevanti per EryDex nell’Atassia Telangiectasia offrono per la prima volta speranza
ai pazienti AT e a coloro che li assistono. Con il completamento dell’analisi dei dati di sicurezza a 12 mesi,
EryDel potrà concordare con l’ente regolatorio americano (FDA), quello Europeo (EMA) e degli altri Paesi i
prossimi passi per la sottomissione di un dossier registrativo per la richiesta di immissione in commercio di
EryDex per il trattamento dell’AT.
Atassia Telangiectasia
Si tratta di una malattia genetica rara causata dalle mutazioni inattivanti del gene ATM, per la quale al
momento non esistono terapie. La principale caratteristica dell’Atassia Telangiecstasia è una grave e
progressiva neurodegenerazione che insorge fin dalla prima infanzia. Caratteristiche specifiche includono
l’atassia progressiva del tronco e degli arti, movementi involontari, aprassia oculomotoria, difficoltà nel
linguaggio e nella deglutizione, immunodeficienza con ricorrenti infezioni del tratto respiratorio ed
un’aumentata incidenza di malattie tumorali.
EryDel
EryDel SpA è una società biotecnologica dedicata allo sviluppo e commercializzazione di terapie innovative
per il trattamento di malattie rare attraverso l’impiego di una tecnologia proprietaria che utilizza i globuli
rossi del paziente. Il suo prodotto principale, EryDex, è in fase avanzata di sviluppo per il trattamento
dell’Atassia Telangiectasia, una malattia rara autosomica recessiva per la quale non ci sono attualmente
terapie disponibili. EryDex è ottenuto mediante l’impiego di un’apparecchiatura medica automatizzata che
incapsula desametasone sodio fosfato (DSP – pro farmaco inattivo) nei globuli rossi del paziente che vengono
poi riinfusi consentendo un lento e continuo rilascio di basse dosi di desametasone (farmaco attivo) nell’arco
di un mese. EryDex ha ottenuto il riconoscimento di prodotto orfano per il trattamento dell’ATsia dall’ente
regolatorio americano FDA che da quello Europeo EMA. Uno studio pilota internazionale multicentrico è stato
completato con successo ed ora in fase di preparazione la sottomissione regolatoria. EryDel dispone anche di
una pipeline di progetti innovativi volti al trattamento di patologie rare dovute a carenze enzimatiche come
la fenilchetonuria, la gotta refrattaria e la MNGIE.
Il Progetto ATTeST è stato finanziato parzialmente dal bando della Comunità Europea di ricerca ed
innovazione Horizon 2020 No 667946
Per ulteriori informazioni, contattare : Emanuela Germi at +39 02 36504470 or emanuela.germi@ery

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